醫學科研成果轉化,一頭連著科研機構,一頭連著市場,中間的距離有多大?耗時十幾年、投入十多億美元,或許換來的是不足10%的成功率。
如果把醫學科研成果轉化,比作是“0到100”的過程。通常,“0到1”可以看作是在大學或科研機構里,產生基礎科研成果的過程;“1到10”是由生物醫藥企業進行深入研究,研制出藥物;“10到100”就是通過企業壯大或者與龍頭企業開展合作,實現生產商業化,產品正式投入市場。在常規的“三步走”模式之外,有沒有一種創新模式可以突破傳統窠臼,把三步并作兩步,將“0到1”和“1到10”有機融合,靈活轉化并生成一種新型的研發生產模式——“0到10”?
近年來,西湖實驗室通過科研源頭創新和轉化體制機制創新,持續探索“從0到10”的新路徑,奮力拆除阻礙科研轉化的那堵“籬笆墻”,加速修建從基礎研究到產業轉化的快車道,打通醫學科研成果轉化的“最后一公里”。
探索生命最難的命題
從0到1.源頭創新是基礎
“從0到1”,西湖實驗室以強大的源頭創新能力,構筑著發展新質生產力的基礎。
100多年前,美國醫生威廉·科利意外發現,一位癌癥患者手術后的傷口因為感染了化膿性鏈球菌后,腫瘤竟然消失了!
細菌,竟然與腫瘤轉移、治療癌癥有關?
100多年后的今天,在西湖實驗室,我們見到了歷經曲折,不懈探索,聚焦于腫瘤內細菌研究的蔡尚博士。
蔡尚曾在斯坦福大學深造,于2017年加入西湖大學,后進入西湖實驗室成為獨立實驗室負責人。此后,他一直和團隊對腫瘤內細菌進行研究。
2022年4月,這場長達5年的科研探索,終于迎來了里程碑式的突破,他們在世界范圍內首次找到了乳腺癌轉移的重要“幫兇”——胞內菌。
“這是優化的高靈敏度熒光定量分析儀,通過它,可以在1000個腫瘤細胞中,找到僅含有的1個細菌。”蔡尚解釋,這些細菌會和癌細胞一起,共同轉移到遠端的器官,而且會幫助腫瘤細胞在遠端成活下來。也就是說,如果我們能夠成功控制住這些細菌在腫瘤里的存在,將有機會降低乳腺癌惡化和轉移的概率。
蔡尚的成果為研究乳腺癌打開了一扇小窗,他期待著未來繼續前行。這也是整個西湖實驗室共同的愿景。
年齡是生命健康最大的風險因素。成立之初,西湖實驗室就將目光聚焦在衰老及其相關疾病的研究。實驗室團隊并非研究如何延年益壽、長生不老,而是研究整個與年齡相關的生物學和病理學的過程。
“很多生理病理的最大主導因素,最后都會歸結于衰老,對衰老及其相關疾病進行系統研究,可以說是最難的一個課題。近年來,西湖實驗室已產生了多個源頭性發現,比如,施一公團隊關于阿爾茲海默癥重要分子機制的研究成果。源頭創新是實驗室最大的強項,也是我們全球引進人才的初衷。”西湖實驗室主任于洪濤介紹。
近年來,西湖實驗室引進的獨立實驗室負責人,基本具備海外留學背景或科研經驗,新理念和新發現被帶了回來,促使西湖實驗室能夠真正做到國際領先。
經過4年建設,西湖實驗室已經取得了一系列高水平科技創新成果,在《細胞》《自然》《科學》等國際期刊上發表原創論文30篇。其中,蔡尚團隊闡明的腫瘤胞內菌群的功能,為理解腫瘤發生機制提供了全新視角;施一公團隊在阿爾茲海默癥重要分子機制研究中做出多項原創性成果,為治療阿爾茲海默癥提供了新靶點、新路徑。這些源頭創新成果為衰老及相關疾病后續的藥物開發奠定了堅實的科學基礎。
源頭創新,是國家科技高水平發展的關鍵所在。
每年,于洪濤都要和各獨立實驗室的負責人談話,要求只有一個:“把目光放得遠一點,把目標定得高一些。”
“小成功可能是失敗,大失敗可能是成功。”如果一個研究的風險很大,但可能獲得很高的成果,于洪濤便告訴他們“如果我是你,我會去做。”
依托雙螺旋轉化機制
從1到10.實現快速轉化
科學研究如何從“書架”上的知識轉化為“貨架”上的商品?
“高校或科研院所做的是‘0到1’的事情,但在西湖實驗室,則要從0進階到10.通過雙螺旋科技成果轉化機制,依托創新藥物概念驗證中心和科創產融中心,西湖實驗室打造了‘基礎研究+概念驗證+創業孵育+產業轉化’的全鏈條科技成果轉化創新模式。”負責科研轉化工作的西湖實驗室副主任王廷亮介紹。
2022年9月,西湖實驗室孵化的西湖制藥(杭州)有限公司第一款抗新冠原創藥艾普司韋,獲中國國家藥品監督管理局批準進入臨床研究。目前,艾普司韋已在國內完成三期臨床試驗,正在申報上市。
2020年新冠肺炎疫情暴發后,西湖實驗室積極響應國家號召,迅速集結優勢科研團隊展開疫情科研攻關研究,全力推進抗新冠病毒小分子口服藥的研發。從開始到臨床試驗,艾普司韋的研發全過程以超常規的速度完成,為新冠肺炎疾病的治療提供了具有自主知識產權的中國方案。
3年多的時間,艾普司韋完成從源頭創新到三期臨床,可以說是一個奇跡,也是西湖實驗室科研成果“從0到10”轉化的最典型案例,更是成果轉化模式創新的一次成功探索和實踐。
西湖制藥聯合創始人胡奇的另外一個身份,是西湖實驗室人工智能藥物設計核心實驗室負責人。
“疫情暴發后,美國快速拿出的治療藥物,實際上是針對2003年非典開發的,但一直儲備著沒用上。我們研發艾普司韋,也可以說是一種儲備,以應對類似新冠這種呼吸道傳染性疾病。”胡奇介紹,“當然,在艾普司韋基礎上,我們還在不斷優化,正在進行第二代、第三代小分子藥物的研發,以應對不時之需。”
在支持西湖制藥發展和艾普司韋研發的過程中,西湖實驗室雙螺旋轉化機制起到了巨大作用。
所謂雙螺旋轉化機制,主要包括服務模塊、產業賦能和金融投資三個部分。在綜合服務方面,可以為企業提供政策咨詢、專業中介和供需對接服務;在產業賦能方面,通過新型產學研基地、概念驗證中心和科創產融中心,實現科研成果快速論證,并為轉化選定方向;在金融投資方面,可以引導西湖創新投資基金、政府產業引導基金和其他社會資本進行投資。
“DNA雙螺旋結構中,存在腺嘌呤、鳥嘌呤、胸腺嘧啶和胞嘧啶,對應的是人才、科技、資金和產業,四種關鍵元素的深度融合,基礎研究的創新鏈與轉化應用的產業鏈無縫銜接,共同推動著科研成果快速高效轉化。”王廷亮介紹,“同時,DNA雙螺旋具有可復制性。我們探索轉化機制的經驗,可以提供給其他兄弟院校、新型研發機構,以加快形成新質生產力,推動科技創新、科技強國。”
在一套相對完整的科技成果轉化模式下,目前,西湖實驗室已累計培育孵化17家具有核心競爭力的生物醫藥企業,累計完成融資超12億元,總估值超80億元。其中,西湖生物醫藥科技(杭州)有限公司、西湖歐米(杭州)生物科技有限公司、西湖制藥(杭州)有限公司入選“準獨角獸”企業榜單,西湖云谷智藥(杭州)基因科技有限公司達到“準獨角獸”企業規模……
以“0到10”推動“10到100”
杭州醫藥產業新質生產力在這里
生物醫藥產業是全球新一輪科技革命和產業革命的戰略制高點,也是杭州重點培育和發展的戰略性新興產業之一,但目前仍面臨著原始創新能力不足、重大標志性成果不多、轉化應用成功率低等問題。
如何推動杭州生物醫藥產業新質生產力形成,西湖實驗室提出了相對完整的底層邏輯:引進一批高水平科研人才來杭工作,從源頭提升杭州的原始創新活力;取得一批重大標志性原創成果,增強杭州在生物醫藥創新領域的話語權;推動一批科研成果轉化應用,以科技創新塑造發展新優勢,加速形成新質生產力。
4月18日,杭州城西科創大走廊首家掛牌的成果轉化基地——西湖大學/西湖實驗室成果轉化基地,在紫金港科技城云創鎵谷園區正式揭牌啟用,這為西湖實驗室的成果轉化提供了更大的發展空間。
成果轉化基地為科學家、投資人、企業家提供了一個共同的辦公場所,把他們放在同一個屋檐下,可以讓幾方工作人員平時多接觸與交流,在寬松的環境下,就可以形成“自下而上”的布局與氛圍,為“0到10”和“10到100”提供更多的機遇。
“當一項基礎研究成果問世后,往往要經歷三五年的學術驗證,再經過兩三年,藥企才會跟進,鏈條太長。”于洪濤表示,“目前,西湖實驗室每年篩選出三五項‘看準’的基礎研究成果,跳過學術論證的等待時間,直接通過小微企業進行小體量的藥物研發,就能大大縮短科研成果轉化的時間。”
通過“0到10”的短鏈條操作,“10到100”的過程也被快速推進。
“我們把時間和精力集中在‘0到10’這個環節,成功后,就把生產與銷售交給龍頭生物醫藥集團,這時各種風險已經降到最低。”王廷亮透露,“同時,龍頭企業的產品更容易獲得市場認可,企業也能獲得相應的回報。”
目前,醫學科研成果轉化依然是世界性難題,需要從源頭創新尋找答案。西湖實驗室通過對“0到10”科研成果轉化模式的不斷探索,讓杭州生物醫藥產業一起暢想未來的模樣。
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